重复美法仑和干细胞移植对淀粉样变性病有效

美国研究者报告，第二疗程高剂量苯丙氨酸氮芥和自体干细胞移植在约1/3的初始治疗失败的免疫球蛋白轻链(AL) 淀粉样变性病患者获得成功。

在6月25日的《骨髓移植》 在线版上，波士顿大学的Vaishali Sanchorawala博士及其同事指出，临床结果与血液学完全反应(HCR)密切相关。有反应患者的中位生存期是8年以上，而无反应患者生存期是5.2年。为了检查下一个疗程是否对首个疗程后未达到HCR的患者有帮助，研究者对有持续浆细胞恶性增生、被给予第二疗程治疗的17例患者进行了研究。

1例患者在治疗的100天内死亡。5 (31%)例患者达到HCR。研究者指出，包括对首个疗程有反应的患者，共有32 of 53 (60%)例患者达到HCR。

Sanchorawala博士在一项声明中说，对于耐受这种治疗方法的患者，这种治疗似乎引起至今对免疫球蛋白轻链淀粉样变性病任何治疗的最高完全血液学反应。她总结说，患者显示器官功能和生活质量的改变。